Ministerstwo Zdrowia przygotowało kolejne zmiany na liście leków refundowanych. Szczególnie ważne informacje dotyczą osób zmagających się z chorobami rzadkimi. Nowa lista zaczęła obowiązywać od 1 października 2026 roku.
Ważna zmiana dla dzieci z DMD
Jedną z najistotniejszych decyzji jest objęcie refundacją preparatu Agamree. Lek stosowany jest u pacjentów cierpiących na dystrofię mięśniową Duchenne’a, czyli rzadką chorobę genetyczną prowadzącą do stopniowego osłabienia i zaniku mięśni.
Choroba dotyczy przede wszystkim chłopców i z czasem coraz bardziej ogranicza ich sprawność.
Do tej pory rodziny, które chciały korzystać z tej terapii, musiały mierzyć się z ogromnymi kosztami. Miesięczne leczenie może kosztować blisko 30 tys. zł. Po wejściu w życie nowych zasad preparat jesr finansowany w ramach refundacji. Jest to pierwszy refundowany w Polsce lek przeznaczony dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a.
Miliony złotych zbierane na leczenie dzieci
O DMD było w ostatnich miesiącach bardzo głośno również za sprawą internetowych zbiórek na leczenie chorych dzieci. Wiosną youtuber Piotr Hancke, znany jako Łatwogang, zorganizował akcję połączoną z przejazdem rowerowym. Jej celem było zebranie pieniędzy na terapię dla trzech chłopców. W ciągu kilku dni darczyńcy wpłacili łącznie blisko 20 mln zł. Trzeba jednak zaznaczyć, że zbiórka dotyczyła innego preparatu niż ten, który teraz trafił na listę refundacyjną.
Ministerstwo Zdrowia wcześniej informowało, że terapia, na którą zbierano pieniądze, nie zostanie objęta refundacją. Miało to związek z decyzją Europejskiej Agencji Leków, która nie dopuściła tego preparatu do stosowania na terenie Unii Europejskiej.
Pomoc także dla pacjentów z VHL
Jesienne zmiany objęły również osoby cierpiące na zespół von Hippla-Lindaua, znany jako VHL.
To rzadka choroba genetyczna, która zwiększa ryzyko powstawania guzów i zmian nowotworowych w różnych częściach organizmu. Według RMF FM w Polsce może się z nią zmagać ponad tysiąc osób.
Dla tej grupy pacjentów również przewidziano refundację nowej terapii.
Kluczowe nowości w refundacji chorób rzadkich:
- Zespół von Hippla-Lindaua (VHL): Po raz pierwszy w historii objęto refundacją nowoczesną terapię celowaną dla osób zmagających się z tym rzadkim uwarunkowaniem genetycznym.
- Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD): Wprowadzono nowe opcje leczenia dla pacjentów pediatrycznych dotkniętych tym schorzeniem. [1, 2]
- Pierwotne zapalenie dróg żółciowych (PBC): Nowe możliwości terapeutyczne zyskały osoby dorosłe zmagające się z tą przewlekłą chorobą wątroby. [1,
- Pozostałe wskazania: Zmiany i rozszerzenia objęły również programy leczenia pacjentów z mukowiscydozą, kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy oraz dzieci z nadciśnieniem płucnym.
Napisz komentarz
Komentarze